О препарате «Золгенсма» и его необходимости интервью рассказал Александр Румянцев. Он подчеркнул, что на данный момент достойных аналогов препарату нет, ведь он может помочь детям избежать инвалидности.
12 августа «Reuters» со ссылкой на заявление фармацевтической компании «Novartis» сообщил о двух летальных случаях среди детей России и Казахстана после лечение спинальной мышечной атрофии препаратом «Золгенсма». Причиной обеих смертей стала острая печеночная недостаточность, появившаяся в течение 5-6 недель с момента введения препарата.
Препарат «Золгенсма» является одним из дорогостоящих в мире и цена его стартует от 2 миллионов долларов. Лечение им осуществляется через фонд «Круг добра». Вакцинация препаратом происходит один раз в жизни в возрасте до двух лет. В России «Золгенсму» зарегистрировал Минздрав РФ в 2021 году.
Однако, после резонансных случаев среди родителей появилось большое количество волнений. Комментарий по поводу препарата «Парламентской газете» дал член Комитета Госдумы по охране здоровья, председатель экспертного совета фонда «Круг добра» академик РАН Александр Румянцев.
Румянцев утверждает, что отказа от препарата «Золгенсма» не будет и все лекарства в мире имеют свои побочные эффекты и проявления. Свое мнение специалист подкрепляет информацией о том, что данным медицинским средством лечились более 10 тысяч человек, а два индивидуальных летальных случая не влияют на данные статистики и положительные эффекты лекарства.
На данный момент препарат «Золгенсма» является единственным способом помочь детям, страдающим от СМА, поскольку он уменьшает вероятность появления у ребенка инвалидности.
Также Александр Румянцев говорит о том, что без детального изучения документов ответить за летальные случаи среди детей нельзя. Возможно на эффект от лечения «Золгенсмой» повлияли иные сопутствующие СМА заболевания, из-за чего данные случаи должны быть детально изучены специалистами.
Эксперт подчёркивает, что заявление было опубликовано самой компанией производителем, которая, вероятно, таким образом хочет привлечь внимание к проблеме и подтолкнуть специалистов к проведению тщательных лабораторных исследований.
Само назначение препарата происходит после обсуждения конкретного случая врачебным консилиумом и назначения препарата лечащим врачом пациента. На сегодняшний день только 10% от всех детей фонда «Круг добра» получают лечение препаратом «Золгенсма».
Александр Румянцев также подчеркнул, что с 1 января 2023 года в России будут проводить неонатальный скрининг для новорожденных, который войдет в список исследований СМА. Благодаря новой мере диагностики, заболевание получится диагностировать в первые месяцы жизни ребенка, и именно в это время применение препарата наиболее эффективно и позволяет уничтожить заболевание в его зачатке.
Все дети, у которых в результате скрининга будет выявлено СМА, получат препарат «Золгенсма» для лечения. Однако, эти резонансные случаи смертности среди детей должны стать предупреждением для медицинского сообщества, из которого необходимо вынести определенные выводы, чтобы ситуации с детской смертностью более не повторялись.
Отметим, что существуют и более дешевые аналоги препарата «Золгенсма», а именно «Рисдиплам» и «Спинраза». Один год стоимости лечения «Рисдипламом» в финансовой эквиваленте стартует от 340 тысяч долларов, а «Спинразой» - от 750 тысяч долларов в год.