Два ребенка из РФ и Казахстана погибли во время лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), используя лекарство «Золгенсма». Об этом передает его создатель, швейцарская компания Novartis.
«Золгенсма» - очень дорогое в мире лекарство. Одного применения будет достаточно для спасения жизни пациента, однако цена составляет больше $2 млн.
Novartis заверяют, что причиной гибели стала острая печеночная недостаточность. Дети скончались после 5-6 недель приема «Золгенсмы» и через 1–10 дней после частичного уменьшения дозы кортикостероидов (гормоны для снижения воспаления), написано в сообщении организации, передает Reuters. Имена, возраст и иные детали о здоровье погибших не разглашается.
В РФ «Золгенсма» была зафиксирована в декабре прошлого года. Официально лекарство запустили в общее использование в России в июле этого года. С начала 2022 «Золгенсму» приобрели не меньше 5 малышей.
Главный генетик РФ Сергей Куцев говорит, что «Золгенсма» не полностью исследована. Глава ФМБА Вероника Скворцова отметила, что в РФ «просто» обойдутся с разработкой прототипа этого препарата. Запустить создание его хотят в Казани в 2025 году.