В этот понедельник правительственные чиновники здравоохранения одобрили первое новое лекарство от болезни Альцгеймера почти за 20 лет, игнорируя предупреждения независимых консультантов о том, что столь обсуждаемое лечение не помогает замедлить развитие болезни, разрушающей мозг.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило препарат от Biogen на основании результатов исследования, показывающих, что он «с достаточной вероятностью» принесет пользу пациентам с болезнью Альцгеймера. Это единственная терапия, которую регулирующие органы США заявили, скорее всего, может вылечить основное заболевание, а не управлять такими симптомами, как беспокойство и бессонница, пишет medicalxpress.com.
Решение, который может повлиять на миллионы американцев и их семьи, несомненно, вызовет разногласия среди врачей, медицинских исследователей и групп пациентов. Это также имеет далеко идущие последствия для стандартов, используемых для оценки экспериментальных методов лечения, в том числе тех, которые показывают только постепенную пользу.
Новый препарат, который компания Biogen разработала совместно с японской компанией Eisai Co., не обратила вспять снижение умственного развития, а только замедлила его в одном исследовании. Лекарство адуканумаб будет продаваться под торговой маркой Aduhelm и будет вводиться в виде инфузии каждые четыре недели.
Доктор Калеб Александр, советник FDA, который не рекомендовал одобрение препарата,
сказал, что был "удивлен и разочарован" решением.
«FDA пользуется уважением, потому что у него есть нормативные стандарты, основанные на неопровержимых доказательствах. В данном случае, я думаю, они одобрили продукт», - сказал Александр, медицинский исследователь из Университета Джона Хопкинса.
Главный регулирующий орган FDA признал, что с препаратом связана «остаточная неопределенность», но сказал, что способность Адухельма уменьшать вредные скопления зубного налета в головном мозге, как ожидается, поможет замедлить деменцию.
«Данные подтверждают, что пациенты и лица, ухаживающие за больными, имеют выбор использовать это лекарство», - заявила журналистам доктор Патриция Каваццони.
Она сказала, что FDA тщательно взвесило вклад людей, живущих с «разрушительной, изнурительной и смертельной болезнью».
Согласно условиям так называемого ускоренного утверждения, FDA требует от Biogen провести последующее исследование, чтобы подтвердить пользу для пациентов. Если исследование не покажет эффективности, FDA может убрать препарат с рынка.
хотя агентство делает это редко.
Компания Biogen сообщила, что лекарство будет стоить примерно 56 000 долларов в год, и заявили, что цена не будет повышаться в течение четырех лет. Большинство пациентов не будут платить даже близко из-за страхового покрытия и других скидок. Компания заявила, что нацелена на выполнение следующих требований FDA.
до 2030 года.
Акции Biogen подскочили на 38% на торгах в понедельник из-за новостей, и аналитики прогнозируют миллиарды будущих продаж. Компания из Кембриджа, штат Массачусетс, планирует начать поставки миллионов доз в течение двух недель.
Некоммерческий институт клинического и экономического обзора, изучающий ценность лекарств, сказал, что препарат Biogen должен полностью остановить деменцию, чтобы оправдать его цену в 56 000 долларов в год.
Около 6 миллионов человек в США и многие другие люди во всем мире страдают болезнью Альцгеймера, которая постепенно атакует области мозга, необходимые для памяти, рассуждений, общения и выполнения основных повседневных задач. На завершающих стадиях болезни люди теряют способность глотать. Глобальное бремя болезни, наиболее частой причины деменции,
ожидается, что он будет расти только по мере того, как миллионы бэби-бумеров перерастут в 60-70 лет.
Адуканумаб (произносится как «адд-ю-кан-ю-маб») помогает вывести из мозга белок, называемый бета-амилоидом. Это сделали и другие экспериментальные препараты, но они не повлияли на способность пациентов думать, заботиться о себе или жить независимо.
В фармацевтической промышленности в течение многих лет было множество неудачных методов лечения болезни Альцгеймера. Зеленый понедельник FDA, вероятно, возродит инвестиции в методы лечения, ранее отложенные производителями лекарств.
Новое лекарство производится из живых клеток и вводится путем инфузии в кабинете врача или в больнице.
Исследователи не до конца понимают, что вызывает болезнь Альцгеймера, но есть широкое согласие с тем, что бляшка мозга, на которую нацелен адуканумаб, является лишь одним из факторов. Имеющиеся данные свидетельствуют о том, что семейный анамнез, образование и хронические состояния, такие как диабет и болезни сердца, могут играть определенную роль.
«Это знак надежды, но не окончательный ответ», - сказал д-р Ричард Ходс,
директор Национального института старения, который не участвовал в исследованиях биогена, но финансирует исследования того, как формируется болезнь Альцгеймера. «Амилоид - важный, но не единственный способствующий фактор».
У пациентов, принимавших адуканумаб, их мыслительные способности снижались на 22% медленнее, чем у пациентов, принимавших плацебо.
Но это означало разницу всего в 0.39 по 18-балльной шкале когнитивных и функциональных способностей. И неясно, как такие показатели приводят к практическим преимуществам, например большей независимости или способности вспоминать важные детали.
Обзор препарата FDA стал горячей точкой в давних дебатах по поводу стандартов, используемых для оценки методов лечения трудноизлечимых состояний.
С одной стороны, группы, представляющие пациентов с болезнью Альцгеймера и их семьи, говорят, что любая новая терапия - даже с небольшой пользой - требует одобрения. Но многие эксперты предупреждают, что одобрение препарата может создать опасный прецедент, открыв двери для лечения сомнительной пользы.
Одобрение было получено, несмотря на резкую оценку в ноябре внешней группой неврологических экспертов FDA. Группа проголосовала «против» на серию вопросов о том, показали ли повторно проанализированные данные единственного исследования, представленные Biogen, эффективность препарата.
Компания Biogen остановила два исследования в 2019 году после того, как неутешительные результаты показали, что адуканумаб не достигнет своей цели по замедлению умственного и функционального снижения у пациентов с болезнью Альцгеймера.
Несколько месяцев спустя компания изменила курс, объявляя, что новый анализ одного исследования показал, что препарат был эффективен в более высоких дозах, и FDA посоветовало его пересмотреть. Ученые компании заявили, что первоначальная неудача препарата была вызвана тем, что некоторые пациенты не получали достаточно высоких доз, чтобы замедлить болезнь.
Но изменения в дозировке и постфактум-анализ компании затруднили интерпретацию результатов, что вызвало скептицизм у многих экспертов, в том числе членов комиссии FDA.
FDA не обязано следовать советам сторонних экспертов, и ранее игнорировало их мнение при принятии столь же громких решений о лекарствах.
По данным Biogen, около 900 медицинских учреждений США готовы начать выписывать это лекарство, и в ближайшие месяцы ожидается еще больше. Но остаются ключевые практические вопросы: как долго пациенты получают пользу? Как врачи определяют, когда следует прекратить прием препарата? Есть ли польза от препарата у пациентов с более поздней стадией деменции?
С одобрения FDA адуканумаб почти наверняка будет покрываться большинством страховых компаний, включая Medicare, государственный план для пожилых людей, охватывающий более 60 миллионов человек.
Страховщики могут попытаться снизить расходы на лекарства, потребовав строгих условий, включая сканирование мозга для подтверждения налета, прежде чем соглашаться покрыть его.
Для отслеживания потенциальных побочных эффектов потребуется дополнительное сканирование. Препарат предупреждает о временном отеке мозга, который иногда может вызывать головные боли, спутанность сознания и головокружение. Другие побочные эффекты включали аллергические реакции, диарею и дезориентацию.
Хотя компания Biogen изучала препарат на людях с слабоумием легкой степени или рано
стадия болезни Альцгеймера, лейбл FDA одобрил лекарство для всех, кто страдает болезнью Альцгеймера, широкая популяция, учитывая, что врачи имеют широкую свободу действий в диагностике этого состояния.
«FDA дает врачу возможность принимать решение о диагнозе», - сказал в интервью генеральный директор Biogen Мишель Вунацос.
Для пациентов, уже участвующих в исследованиях Biogen, Объявление в понедельник означает, что они могут продолжать принимать лекарство, которое, по мнению многих, помогло.
У 63-летнего Филиппа Линна весной 2017 года диагностировали болезнь Альцгеймера из-за проблем с разговором и памятью, в том числе из-за того, что он забыл о недавнем отпуске на Гавайях.
Его жена говорит, что когнитивные способности Линн стабилизировались с момента начала приема препарата Биоген более трех лет назад. И его показатели по тестам краткосрочной памяти действительно улучшились, хотя пара признает, что большинство пациентов вряд ли увидят аналогичные результаты.
"Но даже для тех, на кого это оказывает незначительное влияние или не оказывает никакого влияния. Я думаю, что надежда - это хорошо, - сказал Ревинкель. - Я не думаю, что есть такая вещь, как ложная надежда».
